Encore dénommés analogues nucléosidiques ou nucléotidiques, les médicaments de cette classe agissent au niveau de la transcriptase inverse du VIH. Les analogues nucléosidiques et nucléotidiques sont des composés de synthèse, utilisés dans les traitements contre le VIH et les hépatites. Ils ressemblent aux nucléosides (ou nucléotides) naturels, lesquels s’associent pour former l’ADN de chaque cellule. L’AZT comme la D4T sont des analogues de la thymidine (T), tandis que la ddC et le 3TC sont des analogues de la cytidine (C). Pour être actifs, les analogues nucléosidiques doivent être transformés en dérivés triphosphorylés intracellulaires (nucléotides). La transcriptase inverse est une enzyme virale responsable de la transformation de l’ARN viral en ADN, lui permettant de s’intégrer dans l’ADN cellulaire. Les analogues nucléosidiques et nucléotidiques agissent en bloquant cette enzyme. Ils perturbent également le métabolisme cellulaire. Leur toxicité, au niveau des mitochondries, a été mise en évidence chez l’adulte et chez l’enfant.

Voir nucléotides.