Un essai de phase I correspond à la première utilisation d’un nouveau médicament chez des êtres humains. Un tel essai vise à montrer comment se comporte ce produit dans le corps humain, après que des expérimentations chez l’animalE ont donné le feu vert pour l’étudier chez l’homme et la femme. Comme on ne sait pas exactement à quelle dose l’utiliser à ce stade de développement, les volontaires sont souvent répartiEs entre plusieurs groupes (ou bras) recevant différentes doses de produit. Les bras recevant des doses sub-optimales (insuffisantes) posent le délicat problème de la sélection de souches résistantes. Recevoir un antirétroviral à une dose trop faible risque de rendre ce produit définitivement inefficace. Des essais conçus plus intelligemment devraient permettre d’éviter ce danger.

Les effets d’un médicament étudié en phase I sont peu connus. Cette phase est la plus risquée du point de vue des effets inconnus, et parfois dangereux, occasionnés par un nouveau produit. C’est pourquoi les essais de phase I ne recrutent qu’un faible effectif pendant une courte période (de 2 à 3 mois). On y apprend également comment le produit se comporte dans l’organisme (à quelle vitesse il est absorbé par l’intestin, distribué dans le sang, éliminé par les reins ou le foie etc., c’est la pharmacocinétique) et ce qui se passe quand on ingère plusieurs doses (accumulation du produit dans l’organisme etc., c’est la pharmacodynamique).